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[AASLD2011]通过人类多能干细胞的靶向双等位基因修正治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏
编辑:国际肝病 时间:2011/12/9 10:35:24 点击:205
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干细胞 基因疗法
人类诱导多能干细胞（hIPSCs）为自体移植产生大量的细胞，可作为一种新型治疗策略应对广泛的人类疾病。我们曾经通过对取自PiZ型α1-抗胰蛋白酶缺乏患者的真皮成纤维细胞进行基因重组，成功诱导出类肝细胞样特异疾病型细胞（J. Clin. Invest. 2010; 120: 3127-3136）。